지난 10월 dMMR/MSI-H 자궁내막암 성인 환자 1차 치료까지 급여를 확대하며 자궁내막암 치료의 혁신을 이끌고 있는 젬퍼리의 급여를 pMMR 환자까지 확대하는 것이 바람직하다는 의견이 제시됐다.

박정열 서울아산병원 산부인과 교수는 한국GSK(대표이사 구나 리디거)가 1일 더 플라자 호텔에서 개최한 자사 자궁내막암 치료제인 젬퍼리(성분명: 도스탈리맙)의 1차 치료 급여 확대 및 출시 2주년 기념 기자간담회에서 이같이 강조했다.

강연에 나선 박 교수는 “젬퍼리가 임상적으로 입증한 치료 효과와 더불어, 2차 치료에 이어 1차 치료로의 급여 확대는 자궁내막암 치료 패러다임에 중요한 변화를 가져온 의미 있는 진전”이라고 평가했다.

박 교수는 발표에서 “자궁체부암은 2~6%를 차지하는 자궁육종을 제외하면 94~98%가 자궁내막암으로 발병률이 지난 20년간 4배 가까이 증가하면서 치료 환경 개선이 시급했던 상황”이라며 “특히 진행성·재발성 자궁내막암의 1차 표준치료로 활용돼 온 백금기반 화학요법(카보플라틴 및 파클리탁셀)은 환자군의 전체 생존기간 중앙값이 3년 미만에 불과하는 등 미충족 수요가 컸다”고 지적했다.

박 교수는 이어 “이번에 급여를 획득한 젬퍼리 병용요법은 전체 생존기간(OS)과 무진행 생존기간(PFS) 모두에서 임상적으로 유의한 개선을 입증한 치료법으로, 환자들의 예후 개선과 치료 성과 향상에 의미 있는 변화를 가져올 것”이라며, “그간 경제적 이유로 치료제 선택의 폭이 제한됐던 환자들에게도 새로운 기회가 열려 보다 많은 자궁내막암 환자들이 조기에 최적의 치료를 받을 수 있기를 바란다”고 전했다.

무작위배정, 이중맹검, 다기관 3상 임상인 RUBY 연구2에 따르면, 젬퍼리와 백금기반 화학요법 병용요법은 1차 치료 표준요법인 백금기반 화학요법 대비 통계적으로 유의한 전체 생존율 개선을 입증했다. 고형암 반응평가기준(RECIST version 1.1)에 따른 전체 생존기간(OS)과 무진행 생존기간(PFS)을 1차 평가변수로 분석한 결과 전체 환자군에서 젬퍼리 병용요법의 전체 생존기간 중앙값은 44.6개월로 대조군(28.2개월) 대비 16.4개월 연장됐으며, 환자의 사망위험은 대조군 대비 31%(HR=0.69) 감소했다. 또한 젬퍼리 병용요법 투약 24개월 시점 전체 환자군의 무진행 생존율(PFS rate)은 36.1%로, 대조군 18.1%와 비교해 질병 진행 또는 사망 위험은 36%(HR=0.64) 감소했다.

특히 1차 치료 급여 대상이 된 dMMR/MSI-H 환자군에서 젬퍼리 병용요법은 24개월 시점 질병 진행 또는 사망 위험을 대조군 대비 72%(HR=0.28) 낮췄으며, 무진행 생존율도 61.4%로 나타나 대조군(15.7%) 대비 우수한 임상적 혜택을 보였다.

이와 함께 지난해 12월부터 젬퍼리 병용요법 사용 허가를 받은 pMMR/MSS 환자군에서도 투약 24개월 시점 무진행 생존율이 28.4%로 대조군 18.8% 대비 높게 나타났으며, 질병 진행 및 사망위험은 대조군 대비 24%(HR=0.76) 감소시켰다. 투약 36개월 시점에서는 젬퍼리 병용요법이 대조군 대비 사망위험을 21% 낮췄으며, 전체 생존기간 중앙값은 34개월로 대조군 27개월 대비 7개월 연장했다.

박정열 교수는 “젬퍼리의 급여 확대를 환영하지만 아직 pMMR/MSS 환자군에는 적용되지 않아 아쉽다”며 “면역항암제의 역할에 대한 의견이 분분하긴 하지만 조금이라도 유의하게 생존율을 높일 수 있는 약제를 쓸 수 있게 해주는 급여확대 정책이 필요하다”고 말했다.

한편 PD-1 저해제 젬퍼리는 2022년 12월 식품의약품안전처로부터 ‘이전 백금기반 전신 화학요법 치료 중이거나 치료 후 진행을 나타낸 불일치 복구결함(dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 자궁내막암 성인 환자’에 대해 2차 이상 치료로 단독요법 허가를 받고 이듬해인 2023년 12월 해당 적응증으로 건강보험 급여를 획득하며 국내 시장에 출시됐다. 이후 2024년 3월 1차 치료로 적응증을 넓힌 데 이어 지난 10월 1일자로 보험 급여 기준을 확대, 2025년 12월 기준 자궁내막암 1차 치료와 2차 치료 모두에서 급여를 획득한 유일한 치료제가 됐다.