보건복지부는 20일 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고 재생의료기관에서 제출한 실시계획 총 8건을 심의했다.

이 중 3건은 적합, 3건은 부적합 의결했으며, 2건은 심의위원회에서 재차 논의하기로 했다.

이날 적합 의결된 안건에 대한 주요 내용은 다음과 같다.

첫 번째 과제는 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 비수술적인 방법인 주사 투여하는 고위험 임상연구이다.

이 연구에서 사용하는 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포는 이전에 승인된 선행 임상연구(회전근개 대파열 및 광범위 파열 환자 대상)에서 안전성이 확인된 바 있다. 이번 연구는 대조군을 설정하고 무작위 배정, 이중맹검으로 실시하여 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 유효성을 확인하는 것이 목적이다.

두 번째 과제는 무릎골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포(iPSCs) 유래 연골세포 집합체(MIUChon)를 관절강 내 주사 투여하는 고위험 임상연구이다.

이 연구는 유도만능줄기세포(iPSCs) 유래 연골세포의 안전성 확인을 위해 소규모 환자 대상으로 진행한 선행 임상연구(R-3-0012)의 후속연구이다.

세 번째 과제는 소아청소년 시기에 발병한 난치성 전신홍반루프스(SLE) 환자를 대상으로 CD19 CAR-T를 투여하는 고위험 임상연구이다.

그간 CAR-T 치료는 종양성 질환의 치료를 위해 개발돼왔는데, 난치성 루푸스 환자 대상으로도 전임상 연구를 거쳐 CD19 CAR-T 치료가 시도되고 있다.

현재 성인·소아청소년 전신홍반루프스 환자 대상으로 글로벌 CAR-T 임상시험이 진행되고 있고, 국내에는 성인 전신홍반루프스 환자 대상 임상시험이 식약처에서 승인된 바 있다.

이 연구를 통해 국내 소아청소년 환자에게도 전신홍반루프스의 치료 기회를 제공하고, 종양성 질환뿐만 아니라 자가면역질환인 전신홍반루프스에서도 CAR-T 치료에 대한 안전성과 효과성을 확인해 볼 수 있을 것으로 기대된다.