국내 제약 바이오 기업들이 다음달 5일부터 10일(현지 시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 ‘2024 미국암학회(American Association for Cancer Research 2024, 이하 AACR 2024)’에 대거 참가해 진행 중인 신약개발 관련 연구결과를 발표한다. 미국암학회(AACR)는 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회 중 하나로 꼽히는 권위있는 학술대회이다.

유한양행(대표 조욱제)은 개발 중인 면역항암제 YH32367(ABL105)과 YH41723(IMC202)의 비임상 연구 결과를 미국암학회(AACR 2024)에서 발표한다. 면역항암제 2종 비임상 결과는 미국암학회 연례 학술대회에서 포스터로 발표될 예정이며, 이와 관련된 초록은 3월 5일 학회 홈페이지를 통해 공개되었다.

YH32367은 유한양행이 에이비엘바이오사(대표 이상훈)와 공동연구를 통해 개발한 면역항암제 후보물질이다. 유방암, 위암, 담도암 등 다수의 HER2 발현 고형암에서 기존 항암 치료에 내성을 보이는 환자를 대상으로 현재 유한양행이 한국과 호주에서 임상1상을 진행하고 있다. HER2 발현 종양세포에 특이적으로 결합하여 T 면역세포 활성수용체인 4-1BB의 자극을 통해 면역세포의 항암작용을 증가시킴으로써 종양특이적 면역활성을 증가시키는 동시에 종양세포의 성장을 억제하는 이중항체다.

이번 학회를 통해 최초로 공개되는 YH41723은 유한양행과 이뮨온시아사(대표 김흥태)가 공동개발 중인 PD-L1, TIGIT 2중 타깃 면역항암제이다.

GC셀(대표 제임스 박, 이하 지씨셀)은 ▲악성 T세포 림프종을 타깃으로 하는 CD5 CAR-NK인 GL205/GCC2005의 주목할 만한 비임상 연구 결과와 ▲ 항암면역세포치료제인 이뮨셀엘씨주의 리얼월드 데이터(Real World Data, RWD)를 발표할 예정이라고 밝혔다.

지씨셀은 T세포 림프종에서 발현되는 CD5를 타깃으로 하는 키메라 항원 수용체(CAR)를 동종 제대혈 유래 NK세포에 장착한 "GL205/GCC2005" 치료제를 개발 중이며, 이번 AACR 2024를 통해 비임상 연구 결과를 발표할 예정이다. GL205/GCC2005는 대부분의 T세포에 발현되는 CD5를 타깃으로 하여 넓은 환자 범위에 적용 가능하며, 기존 CAR-T 세포치료제의 제조 및 배양 이슈를 극복할 수 있는 신규 모달리티이다.

또한, 이번 AACR에서는 건양대학교병원 혈액종양내과 최종권 교수가 주도하는 연구자 임상연구(Investigator-Initiated Trial, IIT)의 연구결과가 채택되었으며, 기승인된 표적치료제 또는 면역항암제와 이뮨셀엘씨주(Immuncell-LC Inj.)의 병용 투여에 대한 유효성과 안전성 관련 리얼월드 데이터 분석결과 포스터 발표가 예정되어 있다.

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오는 면역항암제 TU2218의 전임상 연구결과를 공개한다. 티움바이오의 TU2218은 체내에서 면역항암제 활성을 방해하는 ‘형질전환성장인자(TGF-ß)’와 ‘혈관내피생성인자(VEGF)’의 경로를 동시에 차단해 키트루다와 같은 면역항암제의 효능을 극대화하는 이중 저해제(dual inhibitor)다. 현재 키트루다 병용투여 임상 1b상을 미국에서 고형암 환자 대상으로 진행 중에 있으며, 이 외에도 다양한 병용투여 옵션을 검토하기 위해 수행한 생체 내(in vivo) 모델을 이용한 효능 결과를 이번 AACR 2024에서 발표한다.

인공지능(AI) 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 주요 항암제 파이프라인 ‘PHI-101’과 ‘PHI-501’의 생체 내(in vivo) 효능 등 연구 결과 2건을 포스터 발표한다. 발표될 연구 내용은 PHI-101과 기존 백혈병 치료제를 병용요법으로 투여했을 때 생체 내 효능과 PHI-501의 악성 흑색종 치료에 대한 생체 내 효능 평가 결과다. 파로스아이바이오는 우선 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 생체 내(in vivo) 효능 평가 결과를 공개한다.

큐리언트는 암세포의 전사 조절에서의 Q901의 작용 기전과 이 기전이 가지는 약리학적 의미를 공개한다. 큐리언트는 유방암, 췌장암, 소세포성 폐암 등 말기암 환자를 대상으로 한국과 미국 내 대형 병원들에서 Q901 단독 투여 임상1상을 진행해 왔으며, 환자에서의 안전성과 효능을 확인한 바 있다. 이번 발표에서는 Q901의 발암 유전자 전사 조절을 통한 암 사멸 기전을 발표하고, 이를 통한 Q901의 활용도가 경쟁 CDK7 저해제보다 우수하다는 내용을 발표할 예정이다.

에스티큐브는 면역관문수용체 BTN1A1의 새로운 리간드(ligand, 수용체에 특이적으로 결합하는 물질)에 대한 연구결과를 포스터로 발표한다. 이번 발표 주제는 종양미세환경에서 항암 면역기능을 억제하는 면역관문수용체 BTN1A1의 리간드 발견과 BTN1A1-리간드 복합체의 상호작용에 대한 내용이다. 특히 암세포와 면역세포에서 발현된 BTN1A1이 리간드 갈렉틴-9(Galectin-9)을 매개로 복합체를 형성하여 암세포의 면역회피를 유도하는 기전에 대해 발표할 예정이다.

와이바이오로직스는 항-CD39 항체 'AR062'의 특성 및 효능에 대한 연구결과를 발표한다. AR062는 항-CD39 단일클론항체다. CD39는 세포의 에너지원인 아데노신삼인산(ATP)을 분해해 아데노신으로 변환시키는 기작에 관여하는 단백질로, 주로 면역억제 세포의 표면에서 높은 발현을 보이는 것으로 알려져 있다. 연구 결과에 따르면 AR062는 CD39가 ATP를 아데노신으로 변환하는 것을 효과적으로 억제하는 동시에 면역세포의 활성을 돕는 ATP는 축적되게 했다. 이는 면역활성을 억제하는 종양미세환경(TME)이 면역세포가 활성화될 수 있는 환경으로 변화되어, 병용투여를 통해 면역항암제의 치료 효과 개선도 기대할 수 있다는 의미다.

공간전사체 전문 기업 포트래이(대표 이대승)는 공간전사체 데이터 분석 기술 및 공간전사체를 활용한 종양미세환경 분석에 관한 연구 성과 9편을 발표한다. 포트래이는 △공간전사체를 활용한 간세포암 특이적 타겟 발굴 △조직 마이크로어레이를 활용한 종양미세환경 분석 자동화 △공간전사체 데이터로 학습한 여러 암종의 종양미세환경 예측 모델 등을 주제로 발표할 예정이다.

신라젠은 세 건의 연구 결과를 발표한다. 서울대 의과대학 연구진(이동섭 교수)은 신라젠이 개발 중인 항암바이러스 플랫폼 SJ-600시리즈의 연구 결과 두 건을 포스터로 발표한다. 신라젠의 항암제 'BAL0891'이 다수의 비뇨기암에서 효과적일 수 있다는 연구결과는 연세대학교 의과대학 비뇨의학연구실 연구진(함원식, 박지수 교수)에 의해 발표된다.

지놈앤컴퍼니는 신규타깃 면역항암제 'GENA-104'의 전임상 결과 4건을 포스터로 발표할 예정이다. 이번에 채택된 GENA-104 전임상 결과 내용은 ▲AI 기반 면역조직화학염색(IHC) 분석을 통한 18개 암종에서 CNTN4 발현율 탐색 및 PD-L1 발현과의 연관성 ▲키트루다(성분명 펨브롤리주맙)를 투여받은 위암 환자에서의 CNTN4 발현 심층분석 ▲CNTN4 결합 파트너인 신규타깃 APP의 T세포 내 발현 메커니즘 및 기존 면역항암제 비반응 환자에서의 발현분석 결과 ▲ADC 신규타깃으로서 CNTN4의 가능성 확인이다. 이중 2건은 의료 인공지능(AI) 기업 루닛과 공동연구를 진행했다.

의료 인공지능(AI) 기업 루닛(대표 서범석)은 AI 바이오마커 플랫폼 ‘루닛 스코프’를 활용해 암 치료 분야에서 AI 기술의 역할을 입증하는 7편의 연구 성과를 발표한다. 루닛은 ▲다양한 암종에서 ERBB2 변이가 HER2(인간 표피성장인자 수용체2) IHC(면역조직화학염색) 발현에 미치는 영향 분석 ▲18가지 암종에 AI를 활용해 암세포에서 발현하는 항원인 CNTN4(Contactin-4) 발현 및 PD-L1과의 연관성 평가 ▲위암에서 CNTN4 발현과 키트루다(성분명: 펨브롤리주맙) 반응성 사이의 연관성 평가 등의 연구를 발표할 예정이다.

이 밖에도 레고켐바이오, 앱클론, 에이비온 등도 이번 미국암학회에서 신약 개발 관련 연구 결과를 발표할 예정이다.