미국 식품의약품국(FDA)이 젬백스앤카엘의 GV1001에 대해 적응증 확대 제안을 받은 것으로 알려졌다. 이에 젬백스는 조만간 미국 현지에서 임상시험 진행을 위한 막바지 협의를 진행한다는 계획이다.

앞서 지난 7월18일 세계 3대 CRO 중 한 곳인 파렉셀(Parexel)로부터 알츠하이머병 2상 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령한 결과, 일차 평가변수인 중증장애점수(SIB)의 월등한 개선 효과를 보였으며, 2차 목표 중 알츠하이머병 환자의 일상생활 평가에 매우 중요한 의미를 지닌 신경정신행동검사(NPI)와 알츠하이머병 일상생활 수행능력평가(ADCS-ADL)에서도 탁월한 유의성을 보였다.

이러한 결과를 바탕으로 젬백스는 이미 허가를 받은 미국에서의 임상시험 환자 모집을 내년 초부터 실시하고 올해 안에 미국과 유럽에서 확대된 적응증에 대한 임상시험의 승인(IND)을 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 신청키로 했다.

이와 관련, 젬백스 해외 자문위원들은 “CSR 분석 결과 중등도 이상의 알츠하이머병 환자에서의 SIB 점수의 호전과 2차 평가변수 중 NPI와 ADCS-ADL 등에서 유의미한 결과는 매우 매력적(Fascinating)이며 이러한 결과를 고려하면 향후 경증(Mild) 알츠하이머병과 경도인지장애까지 적응증을 확대해 각 단계의 치매 전반에 걸친 치료제로 개발이 가능할 것”이라고 밝혔다.

젬백스는 기술이전에 대해서는 2028년 128억9400만 달러(15조 3100억 원) 규모로 성장할 것으로 예측되는 시장을 타깃으로 임상시험 진행과 마케팅의 문제를 고려해 글로벌 제약사와 라이센스 계약을 추진한다는 방침이다.