한국화이자제약은 지난달 29일 혈우병 A 치료제 ‘진타 솔로퓨즈’(성분명 모록토코그알파)가 성인 뿐만 아니라 소아 혈우병 A 환자를 포함하여 출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방요법제로 허가 확대됐다.

진타 솔로퓨즈는 유전자재조합 혈액응고인자 VIII 제제로, 이번 허가사항 변경을 통해 소아 및 성인 혈우병 A환자에서 ▲출혈 시 보충요법(on-demand) 및 출혈 억제 ▲수술 전후 관리 ▲출혈 빈도 감소를 위한 일상적 예방에 사용이 가능하다.

일상적 예방요법이 허가사항에 구체화되면서, 용법·용량에 소아 및 성인에서의 권장 예방요법도 명시됐다.

성인과 청소년(만12세 이상) 대상으로는 고정용량으로 ‘30 ± 5 IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여했던 허가사항에서 권장 시작용량으로 ‘30 IU/kg을 주 3회’ 예방적으로 투여하도록 변경됐다. 12세 미만의 소아를 대상으로는 권장 시작용량 ‘25 IU/kg을 2일에 1번’ 투여하는 것을 권장하는 내용이 추가됐다.

또 일상적 예방요법에는 환자의 임상적 반응에 따라 용법(용량 또는 빈도)을 조절한다는 문구가 추가돼 환자 상황에 맞춰 개인화가 가능하도록 했다.

이번 허가사항 변경은 출혈 시 보충요법과 연간출혈율(ABR)을 비교하기 위해 102명(만 12세 미만 8명, 만 12세 이상 94명)을 대상으로 일상적 예방요법을 진행한 임상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 만 12세 이상 피험자 중 42명(45%)과 만 12세 미만 피험자 중 4명(50%)에서 일상적 예방요법 동안 출혈이 발생하지 않은 것으로 보고됐다. 또 만 12세 이상에서 피험자 평균 ABR은 보충요법보다 일상적 예방요법에서 89% 낮았으며, 만 12세 미만에서 피험자 평균 ABR은 보충요법 피험자보다 일상적 예방요법에서 97% 낮았다.

한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 “이번 허가사항 변경을 통해 진타 솔로퓨즈가 소아 및 성인 환자에서 2020년 세계혈우연맹 가이드라인 등에서 강조하고 있는 개인 맞춤형 치료에 발맞춰 지속적으로 진화하고 있어 뜻깊게 생각한다”며 “앞으로도 한국화이자제약은 국내 혈우병 A환자들이 필요로 하는 혁신적인 치료 옵션을 제시할 수 있도록 최선의 노력을 다할 것”이라고 전했다.