최근 미국 화이자제약은 혈우병B 치료제인 베네픽스(재조합 응고인자 Ⅸ)를 주 1회 예방요법으로 사용 시 혈우병B형 환자의 출혈 발생을 개선시킬 수 있다는 ‘사전예방요법’에 관한 임상 3상 결과를 발표했다. 연구는 550일 간 평균 연령 31.3세의 중등도 또는 중증 혈우병 B(팩터9 활성화 2IU/dL 이하)를 지닌 남성 25명을 대상으로 진행됐다. 
 
먼저 필요시 복용법(On-Demand Therapy) 대비 연간 출혈발생비율(ABR)에 대한 감소효과를 증명했다.
 
예방차원에서 주 1회 베네픽스를 투여 받은 환자들은 필요시에만 베네픽스를 복용한 환자들보다 연간 출혈률이 유의미하게 감소했다. 예방을 목적으로 베네픽스를 복용했을 때 출혈의 위험성이 낮아진 것이다.
 
특히 투약 1주 후 측정한 응고요소인 팩터 9(17 factor IX)의 활성화 레벨이 2IU/dL보다 높게 나타났다. 팩터 9 활성화 레벨이 최하점이었음에도 불구하고 세 명의 환자에서는 제로 ABR을 기록한 점도 주목된다.
 
이 같은 유지요법으로 52주 간 베네픽스를 투여 받은 환자의 36%는 출혈을 경험하지 않았으며 48% 환자들은 자연 출혈이 나타나지 않았다. 예방 사용기간의 연간출혈빈도 중앙값은 2.0이었으며 치료목적의 투여 기간 연간출혈빈도 중앙값은 33.6이었다.
 
10% 이상의 환자들이 경험한 흔한 부작용으로는 발열, 두통, 관절통, 요통, 두통, 국소 종창등이었다. 항체 또는 혈전 발생은 보고되지 않았다.
 
한편 이번 연구는 세계혈우병연맹에서 발간하는 헤모필리아(Haemophilia)지에 게재됐다.
 
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