파킨슨병 치료에 청신호가 켜졌다.
 

▲ 조지타운대학교 메디컬센터 신경학과 샤벨 무사 박사

출처: GUMC

20일 해외 주요외신들은 미국 조지타운대학교 메디컬센터 신경학과 샤벨 무사(Charbel Moussa) 박사팀이 노바티스社의 백혈병 치료제인 타시그나(성분명: 닐로티닙)가 파킨슨병 및 퇴행성 치매 질환 치료에 효과를 보였다고 전했다.
 
연구팀은 타시그나가 자가소화작용을 촉진시키는 점에 착안해 대조군 없이 소규모 환자 대상의 임상시험을 진행한 결과 6개월 간 소량의 닐로티닙을 매일 투약한 12명의 환자 중 10명의 환자가 운동 능력을 회복하는 등 증상이 개선된 것으로 나타났다. 암을 치료하는 데 사용하는 하루 800mg 보다 적은 150~300mg 용량을 환자에게 투여했다.
 
자가소화작용은 인체 내 세포가 자기 자신을 분해해 자멸하는 것으로 타시그나를 다량 투여하면 백혈병에서는 관련 세포를 죽이는 반면 소량 투여 시에는 독성 단백질을 제거해 세포의 기능 정상화를 도모한다. 
 
닐로티닙을 투여 받은 환자들은 6개월 이후 혼자 식사를 하거나 휠체어로 이동하는 등 운동 능력이 대폭 개선됐으며 치매에 의해 언어장애를 가졌던 세 명의 환자는 대화가 가능해졌다. 
 
무사 박사는 타시그나의 이러한 증상 개선 효과에 대해 닐토티닙이 기존 파킨슨 병 치료제보다 혈액뇌장벽(Blood Brain Barrier)을 더 효과적으로 통과할 수 있었던 것이 성공의 요인으로 분석하고 있다.
 
박사팀은 향후 대규모 위약 대조 임상시험에서 약물의 효과가 입증되면 닐로티닙을 통해 파킨슨병이나 다른 신경 퇴행성 질환을 가진 환자에게서 뇌 세포의 사망 프로세스를 중단시킬 수 있는 최초의 치료제가 될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
 
현재 파킨슨병에 대한 치료는 주로 증상을 완화시켜 환자가 최대한 일상적인 생활을 유지할 수 있도록 돕는 것이다. 대부분 10년 정도 지나면 합병증으로 인해 사망에 이르게 된다. 연구 보고에 따르면 5년 이내 25%, 5~9년 67%, 10~14년에는 80%에서 사망이 나타나는 것으로 조사됐다.
 
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