바이오 기업들이 개발하고 있는 알츠하이머, 희귀 심장병, 폐동맥 고혈압 등 신약 임상시험 결과가 2022년 하반기에 발표 예정이다.
이에 한국보건산업진흥원은 ‘2022년 하반기 주목되는 임상시험 10가지’ 보고서를 발표했다. 하반기 임상시험에서 긍정적인 시험 결과가 발표될 경우 난치병 치료에 새로운 전환점이 될 것으로 기대된다.
에자이와 바이오젠의 알츠하이머 치료제
에자이와 바이오젠은 알츠하이머의 원인으로 지목되는 아밀로이드 단백질 플라그에 대한 제거 능력이 높은 알츠하이머병 치료제인 레카네맙(lecanemab)의 조기 승인을 기대하고 있다.
현재 초기 연구결과를 충분히 입증할 수 있는 대규모 실증 연구를 진행 중이다. 현재 2,000명의 피실험자를 대상으로 임상시험 중이며 올해 가을에 승인 절차 예정이다.
이번 임상시험 결과가 긍정적일 경우 미국 식품의약국(FDA)의 승인은 가속화될 것으로 보인다.
인텔리아 테라퓨틱스의 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제
신경 손상이 특징인 이 질병을 앓고 있는 환자는 미국과 유럽에서만 50만 명에 달하는 것으로 알려졌다.
임상시험 결과에서 긍정적으로 보이고 있으며 2022년 말 유전자가위(CRISPR) 등 유전자 편집기술 기반 치료의 임상시험 결과를 발표할 예정이다.
머크의 폐동맥 고혈압 치료제
’21년 Merck社가 심혈관 치료제 전문업체인 액셀러론파마(Acceleron Pharma)를 115억 달러에 인수하여 폐동맥 고혈압 신약을 확보
Acceleron과 셀진(Celgene)에 의해 개발된 고혈압 치료제 소타터셉트(Sotatercept)는 ’16년 이후 개발 과정이 중단되었으나 폐동맥 고혈압이라는 희귀질환으로 적응증을 변경하여 임상시험을 진행하고 있다.
카루나 테라퓨틱스의 조현병 치료제
180명의 환자가 참여한 임상시험 결과는 조현병의 증상의 심각성을 유의미하게 낮춘 것으로 평가되는 가운데 2022년 9월까지 이머전트-2(Emergent-2)라는 대규모 임상시험 결과를 발표할 예정이다
이 임상시험은 250명의 성인 환자가 5주 이상의 시험 기간 동안의 치료 과정으로 구성되어 성공률은 75%에 달하는 것으로 알려지고 있으며, 현재 추진 중이나 우크라이나 전쟁으로 인해 지연되고 있는 3상인 Emergent-3에 대한 시험 결과는 2023년 초 발표할 예정
시젠의 방광암 치료제
방광암에 적용되는 항체약물결합체(ADC)로 최근 시젠(Seagen)은 머크와 매각 협상을 진행 중인 것으로 알려져 있다.
현재 진행 중인 임의추출 코호트-K 기반 임상시험 결과가 긍정적일 경우 FDA의 승인 절차가 가속화될 것으로 예상된다.
아이베릭 바이오의 건성 황반변성 치료제
6년 전 옵토테크(Ophthotech)라는 기업에서 제조한 이 약물은 복수의 3상 시험에서 긍정적인 결과 도출에 실패한 바 있다. 이후 Iveric으로 사명을 변경하여 개발이 지속되고 있다.
지무라(Zimura)라는 이름의 이 약물은 건성 황반변성에 대해 3상 1단계 시험 결과가 2020년에 발표되었으며 현재 3상 최종 결과가 올해 가을에 발표될 예정
암젠의 폐암 치료제
암젠의 폐암 치료제는 ’22년 3/4분기 중에 임상시험 결과가 발표될 예정으로, 긍정적인 결과가 나올 경우, FDA의 승인 요건을 갖추게 될 전망이다.
전문가들은 긍정적인 결과가 나올 것으로 예상하고 있으며 KRAS 변이 암세포 대응 치료제와 다른 화학요법의 병용이 보다 나은 결과를 창출할 것으로 예상되고 있다.
대표적인 종양 유발 악성 유전자인 라스(Ras)에는 KRAS, NRAS, HRAS가 있는데, RAS 변이로 발생한 종양 중 85%가 KRAS가 원인이다.
매드리갈 파마슈티컬스의 비알콜성 지방간염 치료제
레스메티롬(resmetirom)이라는 이름의 이 약물은 부작용 없이 간의 건강과 관련된 바이오마커에 긍정적인 영향을 미친 것으로 나타났다.
그러나 지방간염의 경로를 바꿀 수 있는지는 아직까지 불확실한 상황이며 일부 전문가들은 이 약물의 효능에 회의적 시각을 보이고 있는 것으로 나타났다.
아쿠스 바이오사이언스와 길리어드의 폐암 치료제
TIGIT 억제제는 면역반응을 방해하는 TIGIT이라는 단백질을 억제하는 치료제로 ’20년부터 개발되기 시작한 이 약물은 ’22년 말까지 2상 시험 결과가 공개되어야 하는데 이 약물의 경우 긍정적인 결과가 나올 것으로 기대
페이트 테라퓨틱스의 B세포 림프종 치료제
자연킬러(Natural Killer, NK) 세포를 이용한 항암제는 아직까지 치료 효과가 얼마나 지속되는지에 대해서는 아직까지 제대로 입증되지 않고 있으며 ’22년 하반기에 공개될 것으로 예상된다.
임상시험 결과는 이전의 임상시험 결과에 비해 효능의 지속기간에 대해 중요한 정보를 제공할 것으로 기대하고 있다.