▲ 김동욱 회장

우리나라 의학자의 배아줄기세포를 이용한 척수 손상과 파킨슨병에 대한 세포 치료제 개발이 본격화되고 있다.

연세의대 김동욱 교수(한국줄기세포학회 회장)는 26일 줄기세포 국제학술대회가 열린 그랜드힐튼호텔서 기자간담회를 갖고 “이 세포 치료제는 현재 상업화 비임상시험(임상시험 위한 유효성, 안전성시험 등)을 마치고, 식약처에 정식 임상시험 승인을 신청했다”면서 “허가를 받아 내년 임상시험 진입을 목표로 하고 있다”고 말했다.

이 기술은 줄기세포의 기원 및 세포 분화의 내재적 경향성과 관계없이 모든 전분화능 줄기세포를 효율적으로 신경세포로 분화 유도할 수 있는 보편적 만능 분화법이다. 기존에 보고된 분화방법을 사용하면 각 세포주마다 분화수율이 다르고, 또 그 분화 수율도 낮았다. 그러나 이번에 개발한 분화법을 사용하면 이러한 세포주들의 분화 경향성을 극복하고 모든 줄기세포주를 고수율 신경세포로 분화시킬 수 있는 강점이 있다.

김 교수는 “이 기술에는 여러 기술들이 복합 사용되는데, 가장 핵심은 배아줄기세포로부터 파킨슨병, 척수 손상 등의 신경계 질환 치료를 위한 세포치료제를 만드는 근간이 된다”고 말했다. 즉, 줄기세포를 이용한 보편적이고 효율적인 신경세포 분화기술이라는 설명이다.

김 교수팀은 이번 국제줄기세포 포럼에서 국제 표준화로 채택된 우수한 배아줄기세포 분화기술을 적용해 신경 전구세포를 효율적으로 분화시킨 후, 그중 종양의 원인이 되는 PSA-NCAM 음성 세포를 제거하면 암이 생기지 않는다는 것을 논문으로 발표하고 특허를 출원했다. 따라서 PSA-NCAM 양성 신경세포를 척수손상 세포치료제 개발에 활용하고 있다. 또한, 이러한 분화기술들을 활용하여 파킨슨병에 중요한 중뇌 도파민 세포를 배아줄기세포로부터 더 유도 분화해 파킨슨병 세포치료제 개발에 집중하고 있다.

▲ 국제줄기세포학회 학술대회가 26-27일 그랜드힐튼호텔서 열리고 있다.

차세대 세포치료제 개발로 국부창출 및 난치성 환자 삶의 개선에도 효과가 있을 것으로 기대했다.

김 교수는 “경제·사회적으로는 국제적으로 난치성 세포치료제 임상 및 제품화를 이루어 국부창출에 이바지하고, 의약산업계에 배아줄기세포 유래 PSA-NCAM 양성 신경 전구세포 및 도파민 신경세포를 이용한 척수손상 및 파킨슨 병 치료기술이라는 새로운 패러다임을 제공해 차세대 기반기술을 마련할 수 있다”고 강조했다.

한편 26-27일 열리는 국제줄기세포학회 학술대회(ISSCR)는 우리나라와 국제학회에서 3년간 준비 끝에 열리는 대규모 행사로, ‘줄기세포 연구의 현재와 미래(Stem Cell Research: Present and Future)’ 주제로 줄기세포의 기초 지식부터 임상응용 연구, 윤리 문제에 이르기까지 16개 분야에서 63명의 발표와 토론이 진행된다. 우리나라의 혈우병에 대한 유전자 교정 연구도 큰 주목을 받고 있다.

기조연설은 체세포 역분화 기술을 처음 개발하고 역분화줄기세포(induced pluripotent stem cells; iPS cells)를 만든 공로로 2012년 노벨 생리의학상을 받은 일본 교토대학의 신야 야마나카 교수와 디팍 스리바스타바 국제줄기세포학회장(미국 글래드스톤 연구소)가 맡았다.