고셔병 치료제 세레자임®(성분명 이미글루세라제)’가 제3형 고셔병의 비신경학적 증상 치료제로 사용할 수 있게 됐다.

사노피 젠자임은 지난달 22일 식품의약품안전처로부터 제3형 환자를 위한 치료제로 적응증 확대 허가를 받았다고 밝혔다.

세레자임®은 우리나라에서 2012년 허가를 받아 제1형 고셔병 치료에서 처방되고 있었다.

이번 식약처 허가사항 변경을 통해 세레자임®은 제1형 고셔병뿐만 아니라 비신경학적 증상 중 한 가지 이상을 나타내는 제3형 고셔병 치료에서 장기간 효소대체요법으로 사용 가능하다.

이번 적응증 확대는 일본에서 진행된 시판 후 임상시험이 근거로 세레자임®을 투여한 결과 효소대체요법 종료 이후 혈액학, 장기, 골격계 주요 증상들이 치료 목표에 도달함과 동시에 치료 관해가 유지되는 것으로 나타났다.

또한 전세계 제3형 환자에서 헤모글로빈 수치, 혈소판 수치 등 주요 비신경학적 증상들이 현저하게 개선됨을 입증했다.

사노피 젠자임 박희경 대표는 “세레자임®은 유럽, 호주, 캐나다 등 전세계 60여개 국가에서 제3형 고셔병 치료제로 활발하게 사용되고 있는 만큼 국내 제3형 고셔병 환자들에서 충족되지 못했던 치료적 수요를 크게 채울 수 있을 것으로 기대한다”며, “사노피 젠자임은 앞으로도 고셔병 환자를 위한 다양한 치료제 연구를 통해 환자 및 가족들의 삶의 질을 높일 수 있도록 지속해서 노력할 것” 라고 전했다.

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