미국 식품의약국(이하 FDA)가 지난 12월 로미플로스팀을 면역성 혈소판 감소증을 앓고 있는 소아 환자의 치료제로서 보조적 생물학적 제제 허가 신청을 승인했다.

이번 승인으로 로미플로스팀은 최소 6개월 이상 면역성 혈소판 감소증을 앓았으며 코르티코스테로이드, 면역글로불린 HE는 비장정제술에 충분한 반응을 보이지 않은 1세 이상 소아 환자를 위한 치료제로 사용할 수 있게 됐다.

이 승인은 임상 3상 단계와 임상 1/2상 단계의 위약 대조 연구 2건을 근거로 이루어졌다.

3상 연구 결과 로미플로스팀 투여군에서 총반응율이 위약군 보다 크게 상회하였다. 로미플로스팀 투여군에서 위약군보다 지속적인 혈소판 반응율 또한 높았다. 로미플로스팀으로 치료한 소아 환자에서 빈번하게 발생한 이상반응은 타박상, 상부 호흡기 감염 및 구강인두 통증이었다.

현재 본 약제는 미국에서는 암젠이 엔플레이트(Nplate®), 국내에서는 한국쿄와하코기린이 로미플레이트(Romiplate®)라는 상품명으로 유통하고 있으며 이번 승인을 통해 치료 혜택이 소아 환자에게까지 확장 될 것으로 기대된다.