저혈소판증 희귀전문의약품인 ‘로미플로스팀’의 처방 범위가 넓어졌다.

미국 식품의약국(FDA)가 최근 로미플로스팀을 면역성 혈소판 감소증을 앓고 있는 소아 환자의 치료제로서 보조적 생물학적 제제 허가 신청(sBLA; Supplemental Biologics License Application)을 승인했다.
 
이에 따라 미국 내에서 로미플로스팀은 최소 6개월 이상 면역성 혈소판 감소증을 앓았으며 코르티코스테로이드, 면역글로불린 또는 비장절제술에 충분한 반응을 보이지 않은 1세 이상의 소아 환자를 위한 치료제로 사용할 수 있게 됐다.
 
이번 승인은 소아 환자에서 로미플로스팀의 안전성과 유효성을 평가하기 위하여 시행된 임상 3상 단계와 임상 1/2상 단계의 위약 대조 연구 2건을 근거로 이루어졌다.

2016년 The Lancet지에 발표된 3상 임상 연구 결과를 보면, 로미플로스팀 투여군(71%)에서 총반응율(overall response)이 위약군 (20 %) 보다 크게 상회했다. (p<0.05) 또한 로미플로스팀 투여군 (52 %)에서 위약군(10 %)보다 지속적인 혈소판 반응율(durable response) 높은 것으로 나타났다(p <0.05).

로미플로스팀으로 치료한 소아 환자에서 빈번하게 발생한 이상반응(≥ 25%)은 타박상, 상부 호흡기 감염 및 구강인두 통증이었다.
 
현재 이 약은 미국에서는 암젠이 엔플레이트(Nplate®), 국내에서는 한국쿄와하코기린이 로미플레이트(Romiplate®)라는 상품명으로 유통하고 있다.
 
한편m ITP는 원인 불명의 면역 반응으로 혈소판 수가 감소되는 희귀 난치 질환이다. 미국에서는 소아 ITP 유병률은 매년 10 만명당 5.3명으로 보고되고 있다. FDA가 만성 면역성 혈소판 감소증을 진단받은 성인 환자를 위한 혈소판 증가제로서 로미플로스팀을 승인한 이래 치료제로서 제공되어 왔다.

이번 FDA 결정을 통해 이와 같은 치료 혜택이 소아 환자에게까지 확장될 것으로 기대된다.