조혈모 줄기세포 골수이식 독성을 이겨내는 유전자가위 기술 융합 면역치료법 개발에 첫 성공, 혈액암 또는 골수성 백혈병 치료기술 개발에 청신호가 켜졌다.

한국보건산업진흥원(원장 이영찬)은 5일 미 국립보건원(NIH) 유경록 박사팀이 “세계 최초로 유전자가위 기술을 융합한 면역치료법 개발에 성공했고, 그 결과 독성을 이겨내는 백혈병 골수이식 치료의 기반기술을 개발했다”고 밝혔다.

최근 암치료 분야는 면역치료제 연구개발이 활발하게 진행되고 있으며, 그 중 조혈모 줄기세포 이식, CAR-T(세포환자 몸 속의 면역세포를 이용해 암세포를 죽이는 4세대 항암세포)를 이용한 암 면역치료는 혈액암과 골수암의 효과적인 치료법으로 각광받고 있다.

그러나 암 면역치료에 대한 수요 대비 조혈모 줄기세포의 노화 현상이나 치료시 수반되는 독성에 대한 이해는 상대적으로 연구가 부족한 실정이다.

따라서 유박사팀은 미 국립보건원(NIH) 영장류 골수이식센터를 활용해 인간과 유전적으로 95% 이상 일치하고 조혈기관 또한 유사한 영장류(Rhesus macaque)에 골수 이식을 실시, 노화 및 면역치료법 개발연구를 진행했다.

선행연구에서는 골수이식 치료에 노인인구가 증가하는 추세를 반영해 세계 최초로 고연령(18-25세) 영장류까지 범위를 넓혀 조혈모 줄기세포 골수 이식을 하는 데 성공한바 있다.

최근 연구에서는 암세포 외 세포까지 공격해 독성을 유발하는 CAR-T 세포의 단점을 보완하기 위해, CD33 항원(과립구와 단핵구등 골수성 세포에서 발견되는 항원이며 골수성 백혈병 면역 치료를 위한 표적 항원으로 사용되기도 함)을 유전자가위 기술로 제거한 조혈모 줄기세포를 골수 이식했으며 그 이후 항원 내 CAR-T 세포를 투여했다.

그 결과, 해당 조혈모 줄기세포가 CAR-T 세포 공격에서 생존함을 입증했으며, 독성을 이겨낼 수 있는 백혈병 골수이식치료의 기반기술을 개발하는 데 성공한 것.

이번 연구는 보건복지부 질환극복기술개발사업(한‧미 보건의료 인력교류지원(KVSTA) 및 미 국립보건원의 지원으로 수행됐으며, 세계적 과학학술지인 ‘Cell’저널에 5월 31일자로 게재됐다.

유경록 박사는 “향후 해당 기술을 활용해 백혈병 환자의 골수 이식 적용 가능성을 높이고, 아울러 면역치료를 적용할 수 있는 혈액암 범위가 확장될 것”으로 기대했다.