식품의약품안전처(처장 류영진)가 ‘임상시험용의약품의 치료목적 사용승인’ 안내서를 개정‧발간했다.

주요 개정 내용은 ▲승인 절차 상세 안내 ▲치료목적 사용승인 대상 질환 및 적용범위 ▲환자 규모에 따른 안전성·유효성 입증요건 및 제출자료 등이다.

이번 안내서에는 의료현장에서 말기암 등 중증질환자에 대한 치료에 활용할 수 있도록 사용 승인 신청 절차, 대상질환‧적용범위, 안전성·유효성 입증요건 등이 담겨있다.

‘치료목적 사용승인’ 제도는 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료기회를 제공하기 위해 원칙적으로 임상시험용으로만 사용할 수 있는 의약품을 품목허가를 받기 전에 치료목적으로만 사용할 수 있도록 승인하는 제도다.

안내서에 따르면 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등에게 치료목적 및 응급상황 모두에 사용할 수 있도록 ‘치료목적 사용승인’ 제도를 개선했다.

즉, 개별환자, 2명에서 25명 미만의 소규모 환자, 25명 이상의 대규모 환자 등 환자 규모를 3종류로 분류해 질환의 경중을 근거로 안전성‧유효성 입증 요건을 구체적이고 명확하게 규정함으로써 중증질환자의 치료기회를 확대한 것.

또 다른 치료수단이 없거나 생명을 위협하는 중증질환자 등의 환자나 보호자가 승인받은 임상시험용의약품 코드명, 대상 질환, 사용되는 병원 등을 손쉽게 확인할 수 있도록 응급환자 등에 대한 치료기회를 보다 확대했다.

한편 임상시험용의약품의 치료목적 사용승인 건수는 2017년 703건, 제도가 시행된 이후부터 2017년까지 승인된 건수는 4444건이다.

질환별로는 폐암 등 호흡기질환(389건)이 가장 많았고, 그 뒤로 위암 등 소화기질환(203건), 백혈병 등 혈액질환(44건), 악성흑색종 등 피부질환(30건) 등의 순이다.

임상시험용의약품의 치료 목적 사용을 위한 가이드라인은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr)에서 확인할 수 있다.