글로벌 신약으로 주목받고 있는 A형 혈우병 치료제 ‘에미시주맙’이 미국, 일본에 이어 국내에서도 희귀의약품으로 지정돼 환자들의 기대가 커지고 있다.

 

JW중외제약은 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 A형 혈우병치료제인 ‘에미시주맙(Emicizumab)’이 식품의약품안전처로부터 항체보유의 A형 혈우병에대한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 21일 밝혔다.

 

’에미시주맙‘은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로, 제8인자의 작용기전을 모방하여 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class)이다.

 

지금까지 출시된 치료제(예방요법)는 모두 주 2~3회 정맥주사를 해야 했으나, ‘에미시주맙’은 주 1회 피하주사로 그 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했고 지속효과까지 향상시켰다.

 

또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 대한 내성을 가진 환자에게도 효과가 발현되기 때문에 제8인자의 억제인자를 보유한 환자에게 최적의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.

 

JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제들의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효지속성, 편의성을 환자에게 제공할 수 있고, 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다”며 “에미시주맙이 국내에서 항체보유의 A형 혈우병에 대해 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.